ผู้ป่วยสงสัยว่ามี MS แต่ไม่มีอาการและหลังจากนั้นไม่พบว่ามี MS ตอนนี้คำอธิบายใน The Lancet ฉบับวันที่ 4 มีนาคมได้เล่าเรื่องราวที่เตือนถึงสิ่งที่ผิดพลาดและถามว่าผู้หญิงควรได้รับ Tysabri หรือไม่เมื่อตัวแทนที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพอยู่ในมือ
ชิ้นส่วนที่เขียนโดยนักประสาทวิทยามหาวิทยาลัยสแตนฟอร์ดดร. แอนเนตต์แลงเกอร์กูลด์และดร. ลอว์เรนซ์สไตน์แมนเพิ่มเชื้อเพลิงให้กับการถกเถียงเรื่อง Tysabri (natalizumab) ซึ่งเชื่อมโยงกับสามกรณี ) สองกรณีเหล่านี้พิสูจน์แล้วว่าเสียชีวิต
นักวิจัยหยุดการทดลองอย่างรวดเร็วเมื่อเดือนกุมภาพันธ์ที่ผ่านมาหลังจากมีผู้ป่วยโรค PML เกิดขึ้น ในเวลาเดียวกันไบโอเจนไอเดคและอีแลนคอร์ปผู้ผลิตยาได้ปฏิบัติตามคำแนะนำของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและถอนตัวออกจากตลาด Tysabri เพียงสามเดือนหลังจากการอนุมัติอย่างรวดเร็วสำหรับกรณีของ MS ที่ยากต่อการรักษา .
อย่างไรก็ตามงานวิจัยที่ตีพิมพ์ในสัปดาห์นี้ในวารสารการแพทย์ของนิวอิงแลนด์พบว่ายานั้นปลอดภัยและมีประสิทธิภาพอย่างน้อยในระยะสั้น และหลังจากการสอบสวนเป็นเวลาหนึ่งปีคณะกรรมการที่ปรึกษาขององค์การอาหารและยาเพิ่งประกาศว่าจะพบกับวันอังคารและวันพุธเพื่อพิจารณาคำขอของ บริษัท ที่จะส่งคืนยาออกสู่ตลาด
ในคำอธิบาย Lancet สไตน์แมนและแลงเกอร์ – กูลด์วิพากษ์วิจารณ์ว่ามีการดำเนินการทดลองดั้งเดิมอย่างไร
“เมื่อคุณทดสอบยาที่อาจเป็นอันตรายและในกรณีนี้มีความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตหรือบาดเจ็บสาหัสหนึ่งรายต่อ 1,000 คนควรระมัดระวังว่าอาสาสมัครในการศึกษามีความสมดุลของความเสี่ยงและผลประโยชน์ที่เป็นธรรม” อธิบาย สไตน์แมนศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาและวิทยาศาสตร์ประสาทวิทยาที่ช่วยพัฒนา Tysabri
ในความเป็นจริงผู้หญิงที่เสียชีวิต Anita Louise Smith ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค MS แม้ว่าเธอจะไม่มีอาการ ในท้ายที่สุดได้มีการพิจารณาแล้วว่าสมิ ธ ไม่มี MS “ แต่นั่นอาจเกิดขึ้นได้” สไตน์แมนกล่าว “MS เป็นโรคที่วินิจฉัยยาก”
อย่างไรก็ตามไม่ว่าผู้ป่วยที่ไม่มีอาการเช่นสมิ ธ ควรได้รับการรวมไว้ในการพิจารณาคดีเพื่อเริ่มต้นด้วยประเด็นสำคัญ ๆ ของปัญหาหรือไม่
“เราจำเป็นต้องทบทวนเหตุผลในการเอาคนไปทดลองใช้ยา MS เมื่อพวกเขาไม่ทุพพลภาพ” เขากล่าวเสริมว่าเกณฑ์สำหรับการรวมผู้ป่วยในการทดลองดังกล่าวต้องได้รับการประเมินอีกครั้ง
สไตน์แมนเชื่อว่า FDA ควรปล่อยให้ Tysabri กลับมาขายอีก “ ถ้าฉันเป็นกรรมาธิการขององค์การอาหารและยาฉันจะปล่อยมันกลับไป – พร้อมคำเตือนเกี่ยวกับความเสี่ยง” เขากล่าว “ฉันจะปล่อยให้มันขึ้นอยู่กับแพทย์และผู้ป่วยของพวกเขาในการตัดสินใจ”
อย่างไรก็ตามสไตน์แมนเชื่อว่ายาจะ – และควร – ใช้เป็นหลักสำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้ทำดีและไม่เหมาะสำหรับผู้ป่วยในระยะเริ่มต้นของ MS
“ มันยากที่จะแสดงให้เห็นถึงสายตาของคนและบอกว่า ‘คุณมียาที่ได้รับการรับรองเหล่านี้ที่ปลอดภัย – หรือ [คุณมี] ยานี้ซึ่งอาจมีประสิทธิภาพมากกว่าอย่างไรก็ตามมันมีโอกาสที่คุณจะตาย จากมันหรือมีอาการบาดเจ็บทางระบบประสาทที่ร้ายแรงจริงๆ “เขากล่าว
Langer-Gould ผู้รักษาผู้ป่วยโรค MS ที่รอดชีวิตจาก PML เชื่อว่าความเสี่ยงของการติดเชื้อในขณะที่รับ Tysabri นั้นมากกว่ารายงาน แต่เธออธิบายว่า “สิ่งที่คุณต้องมีคือมีอีกสามกรณีและการประมาณกลายเป็นหนึ่งใน 500”
นอกจากนี้ Langer-Gould ไม่คิดว่า Tysabri นั้นมีประสิทธิภาพมากกว่ายา MS อื่น ๆ ที่ปลอดภัยกว่าอย่างเห็นได้ชัด “ ยานี้ไม่ได้ทำอะไรมากไปกว่า [เพิ่ม] การลดความพิการลง 4 เปอร์เซ็นต์ซึ่งไม่ได้เป็นสิ่งใดเลย” เธอกล่าว
อย่างไรก็ตาม Langer-Gould กล่าวว่าเธอก็อยากเห็น Tysabri กลับมาในตลาดอีกครั้ง “ ฉันต้องการให้ยานี้เป็นตัวเลือกสำหรับผู้ป่วยที่ป่วย” เธอกล่าว “ แต่ฉันต้องบอกพวกเขาว่าฉันไม่มีข้อมูลที่จะสนับสนุนการใช้ยาเพราะผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่มีความเสี่ยงต่อความพิการนั้นถูกกีดกันออกจากการทดลอง”
“ เรามีน้อยมากสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้” เธอกล่าว หากไม่มีอะไรทำงาน Tysabri อาจจะคุ้มค่าที่จะลองเธอให้เหตุผลว่า: “ณ จุดนั้นในโรคของพวกเขาไม่มีอะไรจะเสีย”
อย่างไรก็ตาม Langer-Gould เป็นห่วงว่าหาก Tysabri กลับไปที่ชั้นขายยามีความเสี่ยงสูงที่จะถูกกำหนดอย่างผิด ๆ “ ยังมีแพทย์จำนวนมากออกมากล่าวว่าพวกเขาจะใช้มันเพื่อการรักษาขั้นแรก” เธอกล่าว “พวกเขามีความเข้าใจผิดเกี่ยวกับประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา”
“ แพทย์จะต้องเต็มใจและพร้อมที่จะยอมรับความจริงที่ว่ามันอาจฆ่าหรือปิดการใช้งานผู้ป่วยอย่างถาวรหากพวกเขาจะใช้ยานี้” Langer-Gould กล่าว “ พวกเขาจำเป็นต้องถามตัวเองว่านี่เป็นการตัดสินใจที่พวกเขาจะเต็มใจอยู่หรือไม่”
ผู้เชี่ยวชาญคนหนึ่งคิดว่าความขัดแย้งที่เกิดขึ้นอย่างต่อเนื่องของ Tysabri เป็นการเบี่ยงเบนความสนใจจากงานที่มีแนวโน้มในการรักษาโรค MS”Steinman และ Langer-Gould สร้างประเด็นที่น่าสนใจ” Nicholas LaRocca ผู้อำนวยการฝ่ายวิจัยและจัดส่งนโยบายการดูแลสุขภาพที่ National Sclerosis Society กล่าว
“ในช่วงหลายปีที่ผ่านมาวิทยาศาสตร์ทั้งหมดของการทดลองทางคลินิกใน MS ได้รับการพัฒนา” LaRocca กล่าว “ เรากำลังก้าวไปข้างหน้าอย่างที่เราเคยเป็นเมื่อ 20 ปีก่อนนี่ไม่ใช่สนามที่หยุดนิ่ง”
เขาเสริมว่ามีการโต้เถียงกันอยู่เสมอว่าแพทย์ควรปฏิบัติต่อผู้ป่วยที่ดูเหมือนจะทำได้ดีหรือไม่ “ถ้าคุณพูดกับนักประสาทวิทยาจำนวนหนึ่งคุณจะได้รับความคิดเห็นที่แตกต่างกัน” LaRocca กล่าว
นักประสาทวิทยาคนหนึ่งที่มีปัญหากับคำอธิบาย Lancet แสดงให้เห็นถึงจุดนั้น
ดร. นอร์ม Kachuck ศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาจากมหาวิทยาลัยเซาเทิร์นแคลิฟอร์เนียเคกกล่าวว่าการกล่าวหาว่าผู้หญิงคนนี้มีความเสี่ยงอย่างไม่เหมาะสมมีลักษณะกว้างขวางมีความคิดร้ายและเป็นหินในการกล่าวโทษมาตรฐานการปฏิบัติงานวิจัยด้านประสาทวิทยาคลินิก ยา “มันเป็นเรื่องน่าเศร้าและน่าเศร้าที่ทุกคนได้รับบาดเจ็บจากการรักษาพยาบาลในการวิจัยทางการแพทย์ด้วยความตั้งใจที่ดีที่สุดแพทย์ที่ระมัดระวังที่สุดสามารถทำอันตรายกับดาบสองคมสองแขนของเราได้”
“ไม่มีเหตุผลยกเว้นสิ่งที่ชัดเจน – การวิจัยนั้นเป็นการค้นหาสิ่งแปลกปลอมโดยมีความเสี่ยงโดยประมาณเท่านั้น – ว่าผู้หญิงคนนี้และผู้กล้าหาญคนอื่น ๆ ที่มีส่วนร่วมในการวิจัยทางการแพทย์ของร่างกายและจิตใจจะไม่มี ถูกทดลองในเรื่องนี้และการทดลองอื่น ๆ ที่เราทำเพื่อช่วยให้เข้าใจและรักษาโรคของมนุษย์ “Kachuck กล่าว
จำนวนของความสนใจ Tysabri ได้รับโดดเด่น LaRocca เพิ่ม
“ มันเป็นการปิดบังภาพที่กว้างขึ้นของการวิจัย MS และสิ่งที่น่าตื่นเต้นอื่น ๆ ที่เกิดขึ้นในการวิจัย MS” เขากล่าว “เราหวังว่าเราจะสามารถกลับไปเน้นความสนใจของผู้คนในสิ่งที่น่าตื่นเต้นที่เกิดขึ้นในสาขาของ MS”